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5月20日为“国际临床试验日”。近年来，我国新药临床试验数量增长显著，国家药监局药品审评中心（CDE）发布的最新相关数据—《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》显示，2021年中国药物临床试验登记数量首次突破3000项。与此同时，部分临床试验仍聚焦热门靶点，同质化较为明显。此外，由研究者发起的临床研究（IIT）仍较少。

新药临床试验数量增长与同质化并存

近年来，我国新药临床试验保持了连续增长。国家药监局药品审评中心2022年6月发布的《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》显示，2021年中国药物临床试验登记数量首次突破3000项，共登记临床试验3358项，2020年和2021年年度登记总量分别较上一年度增加9.1%和29.1%。

与此同时，临床试验聚焦于热门靶点的现象也颇为突出。前述报告以近三年（2019年—2021年）数据分析，各年前10位品种中均有50%以上品种为抗肿瘤药物，新药临床试验同质化仍较为明显。临床试验数量统计显示，2021年临床试验数量最多的靶点分别为PD-1、PD-L1、HER2、EGFR 等，为84项、68项、57项和53项；其中PD-1和PD-L1靶点Ⅲ期临床试验分别高达36项和21项，高于其他靶点。

基于此，相关官方“指引”也相继出台。2021年7月，国家药监局药品审评中心发布了《以临床价值为导向的抗肿瘤药物临床研发指导原则（征求意见稿）》，提出抗肿瘤药物研发，从确定研发方向，到开展临床试验，都应贯彻以临床需求为核心的理念，开展以临床价值为导向的抗肿瘤药物研发。随后的2022年9月，CDE再度发布《抗肿瘤抗体偶联药物临床研发技术指导原则（征求意见稿）》，直指抗体偶联药物（ADC）研发以临床需求为导向，鼓励研发人员深入探索其设计特点。

到了2023年5月，国家药监局连发《慢性乙型肝炎病毒感染治疗药物临床试验技术指导原则》、《肿瘤主动免疫治疗产品临床试验技术指导原则（试行）》等四个通告，涉及乙肝、肿瘤主动免疫治疗、人源干细胞、抗肿瘤光动力等多个领域。

研究者发起的临床研究仍较少

除了由企业发起的临床试验，研究者发起的临床研究（IIT）也是重要组成部分，其主要指医疗卫生机构开展的、以个体或群体为研究对象，不以药品医疗器械等产品注册为目的，研究疾病的诊断、治疗、康复、预后、病因、预防及健康维护等的活动。在创新药开发过程中，IIT主要由医疗机构自行立项管理，启动程序的复杂程度大幅降低，可在短时间内、较低成本下获取临床数据，高质量的IIT研究也可为新药注册申请或临床试验申请提供证据支持。

北京大学肿瘤医院朱军教授曾在公开场合表示，企业开展的新药临床试验一般都是用单药作为对照，现实中医生却经常联合用药。新药注册上市后，需要医生从病人角度出发，在临床中用不同方法提出假设进行试验，进一步推进新药的临床实际应用，甚至改变药物指南的推荐方式。

目前，由于对机构资质的要求及临床设计方面存在的实际困难等因素，目前国内IIT研究仍较少。“在临床试验方面，光由企业发起远远不够。一些医生在临床上发现的治疗方案以及验证，企业可能永远都想不到。”一位药企业负责人也表示。

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